新藥的開發與上市是一條長期投入的道路，其完整流程包括：臨床前試驗、臨床試驗、查驗登記申請，以及藥品上市後的新藥安全監視等階段。本文將帶你了解藥品從研發到上市的完整流程、相關法規規定及應注意事項。
什麼是新藥?
依據《藥事法》第7條規定：所謂「新藥」，係指經中央衛生主管機關審查認定屬新成分、新療效複方或新使用途徑製劑之藥品。
新藥研發的兩大基礎階段：從實驗室到臨床人體試驗
(一) 臨床前試驗階段：
新藥開發首先在實驗室進行基礎研究。此階段主要分為兩部分：
- 藥物探索與篩選： 研究開發機構須評估並比較各種化合物的活性、毒性、安定性、藥物動力學等，從中選擇具潛力的候選藥物，再進入下一階段的臨床前試驗。近年來，AI技術的快速發展，也協助研究機構加速蒐集、分析學術及藥品資料、篩選後選藥物，有效縮短藥物研發過程。
- 動物安全性驗證： 而為了讓新藥可以安全且有效的應用於人體，研究機構必須先以「動物實驗」進行藥理試驗、毒性試驗、局部容許劑量試驗、基因毒性試驗、致癌性試驗、生殖與發育毒性試驗等研究，確認藥品為有效且安全後，再向中央衛生主管機關申請試驗用新藥（investigational new drug, IND）審查，才能進入下一階段的臨床試驗。
(二) 臨床試驗階段：
根據我國《藥品優良臨床試驗作業準則》第3條第1款規定，「臨床試驗」是以發現或證明藥品在臨床、藥理或其他藥學上之作用為目的，而於人體執行之研究。
- 倫理審查與規範： 進行人體臨床試驗前，依《藥品優良臨床試驗作業準則》第13條規定，必須先經過**人體試驗倫理委員會（Institutional Review Board, IRB）**的審查，審查文件包括受試者同意書、試驗計畫書及其他相關文件等。所有文件備齊並經IRB核准通過後，始得於經核可的醫學中心或醫院進行人體試驗。
- 三期人體試驗的目標： 人體試驗主要可分成三期，目的是測試目標用藥的人體忍受劑量範圍，並確認療效、治療範圍、適應症，同時偵測不良反應、藥品交互作用等資料，為新藥上市前的關鍵試驗。
藥品上市的門檻：新藥查驗登記（New Drug Application, NDA）
目標新藥在完成所有人體試驗後，必須向中央主管機關申請藥品的查驗登記，經主管機關核准發給藥品許可證後，才可以合法製造、販售。
(一) 法源依據與核心要求：
依《藥事法》第39條第1項規定，製造、輸入藥品，應將其成分、原料藥來源、規格、性能、製法之要旨，檢驗規格與方法及有關資料或證件，連同原文和中文標籤、原文和中文仿單及樣品，並繳納費用，申請中央衛生主管機關查驗登記，經核准發給藥品許可證後，始得製造或輸入。
(二) 申請應檢附的技術性資料：
依《藥品查驗登記審查準則》第39條規定，「申請新藥、新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑」的查驗登記應檢附技術性資料。
而該應檢附資料依據該準則的附件二《新藥及新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑查驗登記應檢附資料表.PDF》、附件三《新藥及新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑查驗登記應檢附之技術性資料表.PDF》規定，針對新藥（新成分、新使用途徑、新療效、新複方）或新劑型、新使用劑量、新單位含量有不同之規範要求。
(三) 台灣的加速審查機制：
有鑑於新藥上市流程複雜、歷時甚久，食品藥物管理署特別針對國人生命及健康維護有迫切需求，或特定少數族群及特殊嚴重疾病之藥品，陸續公告多項藥品查驗登記的加速審查機制，目的在縮短藥品審查時間：
| 法規制度 | 適用對象及範圍 |
| 《新藥查驗登記精簡審查機制》 | 1. 第一類精簡審查：屬新成分新藥，具有美國FDA、歐盟EMA或日本MHLW其中兩地區核准證明，經評估未具族群差異者，查驗登記審查天數縮短為180天。 2. 第二類精簡審查：屬新成分新藥，具有美國FDA、歐盟EMA及日本MHLW核准證明且化學製造管制(CMC)資料皆相同，經評估未具族群差異者，查驗登記審查天數縮短為120天。 |
| 《新藥查驗登記優先審查機制》 | 符合下列條件三點中之二點，得向食藥署提出適用認定申請，經評估准予適用者，得採優先審查機制，審查天數為240天。但不適用於治療嚴重疾病之非嚴重症狀。 1. 屬藥事法第七條定義之新藥。 2. 該藥品應同時符合下列二條件： (1) 適應症為我國的「嚴重疾病」。 (2) 滿足我國醫療迫切需求，如：新藥療效顯著優於現行方法；目前未有其他經證實安全有效之治療、預防或診斷方法者等。 3. 經我國政府核准優先輔導、補助研發，且具我國公共衛生或醫療迫切需求者。 |
| 《新藥查驗登記加速核准機制》 | 符合下列兩點之藥品，得向食藥署提出適用認定申請，經評估准予適用者得直接適用「新藥查驗登記優先審查機制」，審查天數為240天，毋須另行申請優先審查機制認定。但不適用於治療嚴重疾病之非嚴重症狀。 1. 屬藥事法第七條定義之新藥。 2. 該藥品宣稱之適應症，應符合下列情形之一： (1) 適應症為我國的嚴重疾病並能滿足我國醫療迫切需求。 (2) 適應症具醫療迫切需求，且在十大醫藥先進國之任一國已取得罕藥認定。 (3) 適應症具醫療迫切需求，且於國內非屬罕見疾病藥物，製造或輸入我國確有困難者。 |
| 《小兒或少數嚴重疾病藥品審查認定要點》 | 同時符合下列條件之藥品，得依本認定要點提出申請，經食藥署評估准予適用認定者。但不適用於治療嚴重疾病之非嚴重症狀。 1. 屬藥事法第七條定義之新藥。 2. 適應症為我國的嚴重疾病。 3. 該疾病主要影響小兒族群或盛行率在萬分之五以下。 4. 滿足我國醫療迫切需求(unmet medical need)。 |
| 《藥品突破性治療認定要點》 | 需同時符合下列條件： 1. 屬藥事法之新成分新藥或已取得藥品許可證，且宣稱之適應症為我國嚴重疾病或罕見疾病。 2. 早期臨床證據顯示其臨床療效指標比現行療法具重大突破性改善（如：療效優於現行療法、能延緩或抑制疾病病程等）。 3. 於我國執行有臨床意義之臨床試驗，如為早期臨床試驗尤佳。 |
上市後的安全把關：新藥安全監測
藥品經核准上市後，仍須要進行「新藥安全監測期」。
此階段屬於「售後安全監測」，目的是針對目標用藥持續進行追蹤，監測並通報目標藥品在實際使用中所發生的不良反應、嚴重副作用、死亡發生情形，或了解是否有其他新適應症，以確保藥品在真實世界的安全與效益。
總結
新藥從實驗室的基礎研究到最終的市場上市，是一條嚴謹且漫長的旅程。
這段旅程涵蓋了在動物身上驗證安全性的臨床前試驗、經倫理委員會核准的分期臨床試驗；最後，還須向中央主管機關申請藥品的查驗登記，經核准發給藥品許可證後，新藥才可以合法的製造、販售。
而即使上市後，新藥仍需接受新藥安全監測，持續追蹤新藥在真實世界中的安全與效益。
雖然過程耗時費力，但正是這套嚴格的法規流程，確保藥品能有效且安全地嘉惠病患，提升整體社會福祉，達成「對抗罕見疾病」、「延續人類壽命」的關鍵目的。
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